Données de phase 2 positives pour l'efdoralprine alfa de Sanofi
L'étude a ainsi démontré une augmentation moyenne statistiquement significative des taux d'AAT (alpha-1 antitrypsine) fonctionnels dans la plage normale, par rapport aux patients recevant un traitement de remplacement dérivé du plasma hebdomadaire à la semaine 32.
Elle a aussi démontré une augmentation moyenne supérieure de la concentration moyenne de fAAT et un pourcentage plus élevé de jours au-dessus de la limite inférieure de la plage normale pour les schémas d'administration toutes les trois ou quatre semaines.
L'efdoralprine alfa recombinante a été bien tolérée, avec un profil d'événements indésirables similaire à celui du traitement dérivé du plasma. Un suivi supplémentaire sur la sécurité d'emploi sera évalué dans l'étude de phase 2 ElevAATe OLE.
Ces données soutiennent les schémas posologiques de trois et quatre semaines pour l'efdoralprine alfa, ce qui représenterait une amélioration significative en termes de commodité par rapport à une thérapie dérivée du plasma, administrée chaque semaine.
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